Разом із науковцями Массачусетської загальної лікарні та Гарвардського університету вони розробили більш точний варіант Cas9, ферменту, який скорочує ДНК, повідомляє Berkeley.edu.
Дослідники визначили у білку Cas9 ключовий регіон, REC3, який визначає, наскільки чітко CRISPR-Cas9 розміщує послідовність цільової ДНК, і переробили його за допомогою надзвичайно точного редактора генів із найнижчим на сьогодні рівнем нецільового скорочення.
«Якщо ви викликаєте мутації певних амінокислот в REC3, ви можете отримати баланс між цільовою активністю Cas9 та покращеною специфічністю. Ми змогли знайти область, що забезпечує достатню активність для зони-мішені, але також значне скорочення — у нецільових ділянках», — каже один з авторів дослідження Дженис Чен, аспірант в лабораторії Дженніфер Дудна, який є співвинахідником інструменту редагування CRISPR-Cas9.
Надзвичайно точні інструменти Cas9 або HypaCas9 показали, що вони зберігають свою цільову ефективність, але трохи краще розрізняють цільові та нецільові зони в клітинах людини.